Les principaux objectifs de l’Association sont : Apporter un soutien moral aux malades et à leurs familles en rompant leur isolement. Les aider dans leurs démarches administratives pour obtenir la reconnaissance du handicap et la juste compensation que nécessitent leur état, les soins et le suivi qu’ils demandent.Soutenir financièrement la recherche médicale.Faire mieux connaître cette maladie rare et orpheline aux professionnels de la santé.Informer familles et malades des progrès enregistrés dans le domaine de la recherche.